Le 16 mars 2023, après trente ans de recherches entamées en France avec le soutien d’ELA, le premier garçon au monde a reçu la thérapie génique approuvée par la FDA pour la forme cérébrale de l’adrénoleucodystrophie. Suite à un dépistage néonatal positif, Conner Hess de New York, 6 ans, aRead More →
Le 18 avril 2023, le secrétaire d’État du Ministère de la Santé, du Bien-être et des Sports des Pays-Bas a décidé d’ajouter la maladie métabolique au programme de dépistage néonatal pour identifier les garçons atteints d’adrénoleucodystrophie. Le dépistage commencera le 1er octobre 2023. La plupart des garçons atteints d’adrénoleucodystrophie développerontRead More →
ELA international, partenaire du programme NG4Leuko mené par Vivi Heine, professeur en neuroscience au Centre Universitaire Médical d’Amsterdam aux Pays Bas, a organisé un meeting de bilan à Paris qui a réuni les 5 équipes européennes de chercheurs impliquées dans ce programme. Après un dîner convivial dans une brasserie typiquementRead More →
Dans le prolongement du symposium organisé par ELA International en septembre 2022 sur le thème de « L’innovation thérapeutique : quelles règles éthiques et quels accès ? », ELA international a décidé de réunir un comité d’éthique de la recherche. Ce comité associe 11 experts de l’éthique, du droit, des sciences humaines, des représentantsRead More →
Dès sa création en 1992, ELA a noué des liens privilégiés avec Nathalie Cartier et a soutenu fortement ses travaux. Elle a participé à de nombreux événements pour soutenir les actions d’ELA et a participé au conseil scientifique d’ELA International de 2018 à 2022. A une époque où la thérapieRead More →
ELA International a organisé un symposium virtuel le samedi 24 septembre 2022 L’innovation thérapeutique : quelles règles éthiques et quels accès ? Dans la continuité du précédent symposium organisé en novembre 2021, ELA international a organisé un nouvel évènement qui a réuni des experts médecins, des industriels, des agencesRead More →
ELA International a renouvelé cette année le colloque Familles/Chercheurs en virtuel, un évènement ouvert à la communauté internationale des patients concernés par une leucodystrophie. Une traduction simultanée en cinq langues (Allemand, Anglais, Espagnol, Français, Italien) a permis à tous de pouvoir suivre les interventions en direct. Les vidéos du colloqueRead More →
ALD connect tiendra une réunion externe sur le développement de médicaments centrée sur les patients, vendredi 22 juillet pour informer l’agence américaine du médicament, la Food and Drug Administration, de ce que c’est que de vivre avec l’ALD. La rencontre ouverte au public sera accessible en ligne et gratuite. PourRead More →
Ouverture de deux nouveaux sites pour l’étude sur la qualité de vie des femmes concernées par une adrénoleucodystrophie liée à l’X L’étude sur la qualité de vie des femmes atteintes d’adrénoleucodystrophie liée à l’X s’ouvre en espagnol et en italien sur Leuconnect. Cette étude est l’extension de la première étudeRead More →
9 cliniciens experts du syndrome CACH (VWM), se sont réunis en consortium. Ils représentent les pays du comité international de bonnes pratiques cliniques International Council for Harmonization–Good Clinical Practice guidelines. Le syndrome CACH est une maladie génétique de la famille des leucodystrophies hypomyélinisantes, qui présente une dégradation progressive de laRead More →
