Symposium virtuel ELA International 2021

LA RECHERCHE CLINIQUE et L’ETHIQUE

Samedi 27 novembre 2021 de 15h à 18h.

1- Mieux associer les patients à un programme de recherche, en particulier à la préparation d’une étude clinique

2- Ethique des partenariats et retombées pour la communauté des patients

 

Symposium virtuel ELA International – Samedi 27 novembre 2021

Le patient au cœur de la recherche

Un symposium innovant sur « LA RECHERCHE CLINIQUE et L’ETHIQUE DES ÉTUDES CLINIQUES » organisé par ELA International, a réuni des experts et des familles pour mener ensemble une réflexion sur la façon d’associer les patients et leurs familles aux différentes recherches qui les concernent, et sur les retombées de ces essais pour les patients.

Un symposium innovant

L’objectif de ce symposium était de définir les règles éthiques qui guideront ELA International dans ses partenariats avec les laboratoires publics ou privés.

ELA International et son président Guy Alba ont souhaité organiser ce symposium afin de rassembler tous les patients, autour d’une réflexion sur l’éthique qu’il devient urgent d’initier face à la multiplication des essais cliniques pour les leucodystrophies. Cet évènement s’inscrit dans la continuité des rencontres Familles/Chercheurs organisées chaque année par ELA et souligne une nouvelle fois sa volonté de s’ouvrir à la communauté internationale des patients atteints de leucodystrophie.

Ce symposium de dimension internationale a réuni une centaine de personnes, experts et patients, et pas moins de 11 nationalités. La traduction simultanée en 5 langues (Allemand, Anglais, Espagnol, Français et Italien) a permis à chacun de suivre les échanges dans la langue souhaitée.

Animé par le professeur Grégoire Moutel (CHU de Caen) expert des questions éthiques, le symposium s’est articulé autour de deux grandes thématiques :

  • Mieux associer les patients à un programme de recherche
  • Éthique des partenariats : les retombées pour les patients

Le point de vue des experts impliqués dans des essais cliniques et le témoignage des familles sur leur vécu en tant que patients ont été illustrés à partir de deux essais, l’un de thérapie génique chez l’enfant et l’autre de traitement médicamenteux contre placébo chez l’homme.

Les essais cliniques : l’information aux patients

Lors de la première session, un état des lieux a pu être fait sur l’accessibilité aux essais cliniques pour les patients au travers de deux exemples : l’essai de thérapie génique pour la leucodystrophie métachromatique conduit par le laboratoire ORCHARD avec Valeria Calbi (Hôpital Saint Raphaël, Milan, Italie), l’investigateur du site de Milan, et l’essai médicamenteux dans l’adrénomyéloneuropathie, conduit par le laboratoire Minoryx avec le principal Investigateur du site de Boston, Florian Eichler (Hôpital Général du Massachusetts Boston, USA).

Les experts ont mis l’accent sur l’importance d’associer le patient aux essais, de les accompagner à franchir les différentes étapes avant l’inclusion ou non, dans un essai et d’aller vers une prise en charge globale de la famille.

Valeria Calbi a décrit la complexité de la mise en œuvre d’un essai et la vaste étendue d’informations à communiquer aux patients ainsi que la multitude d’experts impliqués dans un essai.  Les experts connaissent bien la maladie mais n’ont pas forcément toutes les réponses et ne doivent pas perdre de vue l’objectif d’informer les patients le mieux possible. Le bon travail de coordination de tous les acteurs est indispensable.

Florian Eichler, lui, a insisté sur l’importance du retour d’expérience du patient et travaille à mettre en place des questionnaires relatifs au vécu du patient à la sortie d’une étude, « le patient doit être un contributeur actif ». Ces éléments sont précieux pour les experts et permettront d’ajuster au mieux les procédés et l’approche à adopter face aux essais.

Les présentations des experts de 10 minutes chacune se sont alternées avec le témoignage de familles impliquées dans ces essais. Elles ont pu raconter leur expérience et leur vécu en traduisant les difficultés pour certaines à accéder à l’information, et faire face à la lourdeur et à longueur des démarches administratives dans des situations d’urgence qui laissent peu de place à la réflexion ou à l’interrogation.

La discussion entre les différents intervenants, animée par Grégoire Moutel a souligné le courage des patients et la nécessité de les informer sur les contraintes de l’essai mais aussi sur le bénéfice qu’il peut représenter : « tout n’est pas communicable, mais il faut expliquer pourquoi, la transparence est importante » a précisé Grégoire Moutel.  Il a également mis l’accent sur la nécessité de produire des documents pédagogiques, accessibles également à l’enfant/patient, et bien que les documents juridiques de consentement écrit soient incontournables, l’information orale est cruciale et doit être développée.

Enfin, la discussion s’est ouverte plus largement à l’ensemble des participants. Des questions sur les conditions d’accès aux essais, les critères d’inclusion, l’accès à l’information, l’essai contre placébo ou encore l’analyse des résultats, ont donné lieu à des échanges entre experts et familles.

A cette occasion, Florian Eichler a mis en avant la complexité de l’essai contre placébo, tout en précisant que l’élément placebo est un bénéfice pour le patient de demain, en permettant de mettre en évidence l’efficacité d’une molécule et de réduire certains biais d’analyse. Il a insisté sur l’importance de la parole du patient qui permet aux experts de se rapprocher de la réalité et de nourrir leur réflexion. Pour aller plus loin, il propose que des groupes de réflexion et d’observation soient initiés pour encourager de nouveaux liens entre les différents acteurs de la recherche.

Vers un partage équitable

La deuxième session, traitant des aspects éthiques des études cliniques, des partenariats et des retombées pour les patients, a d’abord donné la parole au docteur Frederic Sedel pour l’essai Biotine (MD1003), mené par la société Medday Pharmaceuticals. Ce dernier a rappelé la contribution financière d’ELA dans cet essai et les contours du contrat de partenariat entre les deux entités, mettant en avant les modalités de « retour sur investissement » pour ELA et sa communauté de patients. Cet essai négatif dans l’adrénomyéloneuropathie, a donné lieu néanmoins, grâce au contrat de partenariat établi entre les partenaires, au remboursement intégral des sommes versées par ELA, suite à la commercialisation de la molécule dans certains pays européens pour une application dans la sclérose en plaques. Cet exemple montre bien l’importance de la valorisation des recherches et la place qu’elle doit prendre dans les contrats de partenariat établis très en amont de la recherche. Guy Alba a rappelé les conditions de ce type de partenariat et l’engagement d’ELA de réinvestir l’ensemble des sommes issues de ces recherches dans le financement de nouveaux projets de recherche.

Le professeur Marjo van der Knaap (Vu University Amsterdam, Pays-Bas) a présenté l’essai Guanabenz pour le syndrome de CACH dont elle est le Principal Investigateur. Elle a pu mettre en avant l’implication des familles associées à différents stades du développement de l’étude. En mentionnant les contours juridiques et administratifs de cet essai, elle a mis en évidence la difficulté à obtenir les nombreuses autorisations nécessaires des différentes institutions médicales impliquées et les freins rencontrés. Le potentiel retard à la mise en œuvre de l’essai est une vraie contrainte à prendre en compte.

Enfin Bruno Flesselles (Conseiller en propriété intellectuelle, Paris, France) a pu faire un point sur les études cliniques en général, et plus particulièrement sur le rôle d’ELA et les actions à mener ainsi que la valorisation des résultats des recherches au travers de partenariats.

Pour être partie prenante dans la valorisation d’une recherche, ELA doit être impliquée très en amont. Pour aller dans cette direction, l’association a déjà fait évoluer ses modalités de réponse à son appel d’offres et va poursuivre ce travail. Dans les essais cliniques soutenus, ELA est financeur mais peut également aider au recrutement et au suivi des patients, grâce notamment à sa plateforme d’essai clinique en ligne, Leuconnect, qui rassemble une communauté de patients volontaires pour participer à des essais. Bruno Flesselles précise qu’aujourd’hui, ELA ne doit plus être regardée uniquement comme un financeur mais aussi comme un véritable partenaire de la recherche.

Les perspectives

Les recherches impliquant des patients atteints de leucodystrophie s’intensifient et cette réflexion sur l’éthique va participer à définir les contours des partenariats mis en place entre ELA et les acteurs de la recherche clinique pour soutenir la recherche de demain et renforcer l’accompagnement médico-social des familles.

Guy Alba insiste sur l’importance de la voix des patients et l’information aux familles. Il souligne le rôle primordial d’ELA en tant que partenaire dans un secteur encore trop peu attrayant pour les industries et met en avant les outils développés par ELA comme la plateforme Leuconnect pour accélérer la recherche dans les leucodystrophies. Enfin il rappelle : « ELA mène une gestion désintéressée avec l’engagement de réinvestir la totalité des sommes de nos partenariats dans la recherche sur les leucodystrophies »

Avec ce symposium, ELA se place une nouvelle fois au cœur des sujets d’actualité de la recherche et nourrit le débat en donnant la parole aux familles pour mieux connaître leurs aspirations et aux experts pour mieux comprendre leurs contraintes et leurs ambitions.

« Ce symposium renforce la collaboration entre les médecins-chercheurs, les patients et les familles concernés par une leucodystrophie, au-delà des frontières et créé cette force indispensable aux progrès thérapeutiques ».

Cet évènement a permis de rassembler les différents points de vue des familles et des chercheurs et d’enrichir la réflexion qui pourra se poursuivre autour d’ateliers.
C’est une véritable feuille de route pour les années à venir.

POUR REVOIR LE SYMPOSIUM

 

 

                                                      

Symposium de Recherche des 2 et 3 décembre à l’hôtel Royal à Luxembourg Des experts mondiaux sur les leucodystrophies réunis par ELA International pour faire avancer la recherche

À l’initiative d’ELA International une trentaine d’éminents chercheurs de différents pays (Etats-Unis, Italie, Espagne, Royaume-Uni, Allemagne, Hollande, France…) ont été réunis pour enrichir leurs approches mutuelles sur les leucodystrophies (maladies dégénératives du cerveau qui concernent 20 à 40 naissances par semaine en Europe), et ainsi faire avancer la recherche.

L’événement, placé sous le Haut Patronage de son Altesse Royale la Grande-Duchesse, a été ouvert par Guy Alba Fondateur d’ELA, Président d’ELA International, en présence des présidents d’ELA Belgique, d’ELA Espagne, d’ELA Italie, d’ELA Luxembourg et de familles d’ELA associées à la réflexion. Guy Alba a rappelé les progrès réalisés durant ces 27 années (découverte de nouveaux gènes, de biomarqueurs, de nouvelles approches thérapeutiques…) dont les chercheurs peuvent être fiers. Trois thèmes prioritaires ont été abordés :

• Le dépistage néonatal des leucodystrophies
• Les nouvelles thérapies
• Les femmes atteintes de leucodystrophie

Lors de ce symposium, ELA International a annoncé l’ouverture au printemps 2020 d’un appel d’offres exceptionnel financé à hauteur de 500 000 €, pour le lancement d’un essai clinique portant sur les femmes atteintes d’une adrénoleucodystrophie ou de la maladie de Pelizaeus-Merzbacher. Ces femmes, dont on a longtemps dit qu’elles n’étaient pas touchées par la maladie, sont aujourd’hui reconnues comme des patientes à part entière. Mais il existe très peu d’information et de travaux de recherche qui s’intéressent à leur situation. Ces femmes, en plus d’être malades, sont souvent des mères d’un enfant malade, et s’occupent en priorité de leur enfant, au détriment de leur propre suivi médical. ELA souhaite que la communauté d’experts se penche sur leur cas.

Voir les actes du Symposium :
http://elabook.eu/fr/symposium2019/

À l’initiative d’ELA International d’éminents spécialistes de plusieurs disciplines et pays (USA, Italie, Espagne, Angleterre, Allemagne, Hollande, France…) sont rassemblés en présence de représentants des patients pour enrichir leurs approches mutuelles sur les leucodystrophies (maladies dégénératives du cerveau qui concernent 40 naissances par semaine en Europe).  L’événement a été ouvert par Guy Alba Fondateur d’ELA, Président d’ELA International et Claude Meisch, Ministre de l’Éducation et de la Recherche. Guy Alba a rappelé les progrès réalisés durant ces 25 années (découverte de nouveaux gènes, de biomarqueurs, de nouvelles approches thérapeutiques…) dont les chercheurs peuvent être fiers. Pour autant la mobilisation ne doit pas faiblir, malgré ces progrès il y a urgence car les espoirs de traitements restent encore trop rares.  Claude Meisch a salué l’initiative d’ELA International et rappelé l’engagement du Luxembourg pour soutenir la recherche sur les maladies rares en lien avec les réseaux européens. ELA International a ainsi réuni, biologistes, médecins, pharmaciens, industriels, scientifiques, qui ont réfléchi ensemble à de nouvelles approches thérapeutiques.  Au cours de ce symposium organisé avec le concours de :
• La Fondation ATOZ
• MedDay Pharmaceuticals
• Hôtel Le Royal – Luxembourg

Les thèmes abordés ont été :
• Traitements prometteurs agissant sur la fonction microgliale et l’immunité innée dans le cerveau • Rôle et impact potentiel de ces traitements dans les leucodystrophies
• Essais cliniques envisageables chez les patients atteints de leucodystrophie

Depuis sa création, ELA a investi 42,6 millions d’euros dans la recherche médicale correspondant au financement de 497 programmes, ce qui fait d’ELA le premier financeur de la recherche sur les leucodystrophies.

En 2015, ELA International est créé au Luxembourg pour démultiplier son action en Europe et dans le monde. Derrière Zinédine Zidane de nombreux parrains et personnalités se mobilisent.

ELA existe aujourd’hui en Allemagne, en Belgique, en Espagne, en France, en Italie, au Japon, au Luxembourg, dans l’Océan Indien et en Suisse pour rassembler, unir, démultiplier la lutte contre les leucodystrophies.