ReTARGETingALD : une thérapie génique de précision pour les cellules souches hématopoïétiques dans le traitement de l’X-ALD cérébrale

Ce projet de recherche vise à mettre au point un nouveau traitement contre l’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (X-ALD), une maladie cérébrale grave causée par des mutations génétiques. Les traitements actuels, bien que prometteurs, ont leurs limites. L’approche proposée utilise des techniques avancées d’édition génétique pour insérer une copie saine du gène ABCD1 dans des cellules spécifiques des cellules souches sanguines du patient.

Les chercheurs prévoient d’utiliser une méthode appelée CRISPR-Cas9 pour placer avec précision le gène sain de manière à rendre le traitement plus efficace et plus sûr que les approches actuelles de thérapie génique. Cette technique est conçue pour produire des effets durables, tout en réduisant les risques et les limites des thérapies actuellement disponibles.

L’équipe testera cette nouvelle approche dans des modèles de laboratoire, notamment des structures 3D imitant le tissu cérébral humain et chez des souris atteintes de X-ALD. Elle la comparera également à une méthode de thérapie génique plus traditionnelle comme stratégie de secours.

En cas de succès, cette approche innovante pourrait permettre de surmonter les limites actuelles du traitement de la X-ALD et servir potentiellement de modèle pour le traitement d’autres troubles cérébraux. Le projet combine des principes éprouvés et des technologies de pointe, dans le but de traduire les avancées scientifiques en traitements médicaux concrets.