Essais cliniques
sur la maladie de Pelizaeus-Merzbacher
Essai Orbit – Interventionnel – NCT06150716
Évaluer la sécurité et la tolérence de l’ION356, oligonucléotide antisens ciblant PLP1
Clinicaltrial.gov Site web d’IonisEssai Rocket – Observationnel – NCT05659901
Étude sur l’histoire naturelle de la PMD
Clinicaltrial.gov Site web d’Ionis