Colloque
Colloque familles-chercheurs 2026
Une rencontre internationale entre malades, familles et scientifiques spécialistes des leucodystrophies
Les 28 et 29 mars derniers, une nouvelle édition du colloque familles-chercheurs s’est tenue en ligne, afin de rassembler des familles du monde entier concernées par les leucodystrophies et les chercheurs qui travaillent sur ces pathologies. Les interventions des chercheurs sont à présent disponibles.
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Découvrez les interventions du colloque familles-chercheurs disponibles
Colloque familles-chercheurs 2026 – Jour 1 – Session 1
00:00:00 Introduction par Guy Alba, Président du Conseil de Gérance d’ELA International
Adrénoleucodystrophie (ALD) – Adrénomyéloneuropathie (AMN)
00:08:44 Florian Eichler – Dynamique de la thérapie génique et de la biologie de la maladie dans l’ALD
00:40:40 Elise Yazbeck – Prise en charge des enfants atteints d’une ALD et les dernières informations au sujet de NEXUS
00:55:20 Troy Lund – Greffe de cellules de moelle osseuse chez les patients pédiatrique atteints d’ALD
01:18:00 Wolfgang Köhler – Greffe de cellules souches hématopoïétiques chez les patients adultes atteints d’ALD
01:42:13 Fanny Mochel – Actualité sur le Lériglitazone chez les patients adultes atteints d’ALD
Colloque familles-chercheurs 2026 – Jour 1 – Session 2
Maladie de Pelizaeus-Merzbacher (PMD), autres leucodystrophies hypomyélinisantes et maladie d’Alexander
00:00:00 Nicole Wolf – Actualité sur la PMD
00:08:40 Paul Tesar – Mode d’action des oligonucléotides antisens (ASO)
00:26:21 Nicole Wolf – Essai Ionis en cours, Orbit
00:40:18 Davide Tonduti – Maladie d’Alexander : de la prédiction au traitement – marqueurs pronostiques et essai Zilganersen
00:59:00 Amanda Nagy – ASO pour TUBBA4 : une expérience à N=1
01:22:20 Vivi Heine – Actualité sur une plateforme de sphéroïdes humains myélinisants pour décrypter la pathogenèse des leucodystrophies
Colloque familles-chercheurs 2026 – Jour 2
00:00 Introduction par Guy Alba, Président du Conseil de Gérance d’ELA International
Génétique et leucodystrophies indéterminées – Syndrome CACH (VWM), maladie de Canavan et leucoencéphalopathie mégalencéphalique avec kystes sous-corticaux (MLC)
00:08:48 Françoise Piguet – Bases de la génétique pour comprendre les leucodystrophies
Syndrome d’Aicardi-Goutières (AGS), leucodystrophie métachromatique (MLD), maladie de Krabbe et maladie du spectre de Zellweger
00:34:00 Marie‑Louise Frémond – Syndrome d’Aicardi-Goutières : 20 ans après la découverte du premier gène
00:54:54 Caroline Sevin – Prise en charge et traitements en cours de développement pour la MLD
02:00:16 Carole Linster – Modélisation d’un défaut de PEX1, des cellules jusqu’au poisson-zèbre, pour identifier des pistes thérapeutiques
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