Essai CANaspire – Interventionnel – NCT04998396

Évaluer la sécurité, la tolérance et l’activité pharmacodynamique du BBP-812, une thérapie génique expérimentale

Clinicaltrial.gov Site web d’Aspa Therapeutics

Étude CANinform – Observationnel – NCT04126005

Étude sur l’histoire naturelle de la maladie de Canavan

Clinicaltrial.gov Site web d’Aspa Therapeutics

Essai CAN-GT – Interventionnel – NCT04833907

Évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique et l’efficacité du rAAV-Olig001-ASPA, une thérapie génique expérimentale

Clinicaltrial.gov Site web de Myrtelle