Colloque
Colloque familles/chercheurs 2020
Compte tenu des circonstances sanitaires exceptionnelles, ELA a décidé de ne pas organiser le colloque familles/chercheurs. Cependant certains chercheurs ont souhaité transmettre un résumé de leur présentation dans ce supplément de la revue ELA Info 110.
Sommaire Supplément ELA Info n°110
Vera Gallo (Italie) : Thérapie génique des cellules souches hématopoïétiques avec un vecteur Lentiviral pour la leucodystrophie métachromatique, résultats cliniques chez 33 patients.
Raúl Estévez (Espagne) : Réversibilité dans la leucoencéphalopathie mégalencéphalique : mécanismes moléculaires et thérapeutiques.
David A Wenger (États-Unis) : Nous nous rapprochons d’un meilleur traitement de la maladie de Krabbe.
Elise YAZBECK (France) : Étude Minoryx en France.
Vivi Heine (Pays-Bas) : Modélisation du syndrome 4H à l’aide de cellules souches de patients.
Françoise Piguet (France) : Les maladies génétiques – atelier Leucodystrophies indéterminées.
Appel d’Offres Exceptionnel, les thématiques :
– Essai Clinique / préparation aux essais cliniques dans les leucodystrophies, y compris l’élaboration d’indicateurs d’effets à long terme, la caractérisation de biomarqueurs, des protocoles d’imagerie, des études pharmacodynamique / pharmacocinétiques.
– Études pré cliniques testant spécifiquement des thérapies (thérapies géniques, cellulaires, enzymologies ou pharmacologiques) dans les leucodystrophies.
– Développement de modèles animaux ou cellulaires (par exemple iPSC dérivées de patients) pertinents des leucodystrophies humaines.
– Études des mécanismes responsables des leucodystrophies, afin d’identifier de nouvelles approches thérapeutiques.
ELA Infos Supplément n° 110
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