Colloque
Colloque familles/chercheurs 2019
Le colloque 2019 s’est déroulé les 30 et 31 mars.
Chaque année, l’association ELA organise un colloque destiné aux malades et à leurs familles. De nombreux chercheurs venus du monde entier y présentent les dernières avancées scientifiques et médicales et répondent aux questions des familles. Ce rendez-vous annuel est une opportunité exceptionnelle pour les malades et leurs familles d’interagir avec les chercheurs spécialistes des leucodystrophies et des maladies de la myéline.
Colloque familles/chercheurs 2019
Atelier ALD, AMN
Florian Eichler (États-Unis) Modérateur : Le monde en mutation de L’adrénoleucodystrophie liée à l’X
Wolfgang Koelher (Allemagne) : Transplantation de cellules souches hématopoïétiques chez l’adulte atteint d’adrénoleucodystrophie cérébrale liée à l’X
Stephan Kemp (Pays-Bas) : Étude SCAN, dépistage de l’adrénoleucodystrophie chez le nouveau-né aux Pays-Bas
Uwe Meya – Minorix (Espagne) : MIN-102, une nouvelle molécule pour le traitement de X-ALD
Ben Lenail (États-Unis) : Essai clinique perspective du patient
Atelier Refsum Adulte – Refsum infantile – Zellweger- ALD
Bwee Tien Poll-The (Pays-Bas) : Troubles du spectre de Zellweger
Tanguy Demaret (Belgique) : Transplantation hépatique par donneur vivant dans les troubles modérés du spectre de Zellweger : jusqu’à 18 ans de suivi
Atelier MLD – KRABBE
Caroline Sevin (France) Modératrice : métachromatique et maladie de Krabbe
David Wenger (États-Unis) : Conditions pour un traitement du modèle marin de la maladie de Krabbe combinant une greffe de moelle osseuse et une thérapie génique, trop peu, trop tard ou juste bien ?
Francesca Fumagalli (Italie) : La thérapie génique par cellules souches hématopoïétiques avec un vecteur lentiviral pour la leucodystrophie métachromatique fournit un bénéfice clinique durable
Nicole Wolf (Pays-Bas) : Traitement de la spasticité dans la leucodystrophie métachromatique
Shanice Beerepoot (Pays-Bas) : Neuropathie périphérique dans la leucodystrophie métachromatique (MLD)
Atelier MLC – CACH Syndrome – maladie d’Alexander – Canavan et autres leucodystrophies cavitaires
Elena Ambrosini (Italie) Co-modératrice : Mise à jour de la recherche sur MLC, les avantages d’un réseau de patients, cliniciens et chercheurs
Enrico Bertini (Italie) Co-modérateur : Leucodystrophies mitochondriales, une liste croissante de maladies
Jacqueline Trotter (Allemagne) : Comprendre la pathologie de la leucoencéphalopathie avec perte de substance blanche
Marjo van der Knaap (Pays-Bas) : Leucoencéphalopathie avec perte de substance blanche (syndrome CACH), essai thérapeutique avec le guanabenz
Albee Messing (États-Unis) : Un nouveau modèle de la maladie d’Alexander chez le rat
Mathias Klugmann (Allemagne-Australie) : Thérapie génique 2.0 de la maladie de Canavan
Renate J. Verbeek (Pays-Bas) : Leucoencéphalopathie avec perte de substance blanche – Registre
Atelier PMD – PMD-like (MCT8) Paraplégies spastiques de type 2 – Pol R III Autres leucodystrophies hypomyélinisantes
Geneviève Bernard (Canada) Modératrice : Leucodystrophie liée à l’ARN polymerase III (4H), le point sur la recherche
Nicole Wolf (Pays-Bas) : Femmes porteuses de mutations de PLP1
Paul Tesar (États-Unis) : Recherche thérapeutique émergente pour la PMD
Atelier AGS
Yanick Crow (Royaume-Uni) Modérateur : Traitements du syndrome d’Aicardi-Goutières (AGS)
Adeline Vanderver (États-Unis) : Mise à jour sur l’histoire naturelle et les inhibiteurs de Janus Kinase dans le syndrome d’Aicardi-Goutières (AGS)
Atelier Génétique et leucodystrophies indéterminées (LDI)
Françoise Piguet (France) : Les maladies génétiques – atelier Leucodystrophies indéterminées
LEUCONNECT
Lucas Alba– Frédérique Le Gourrierec – Sébastien Mariotti – Cindy Oger –Hélène Rochereuil – Elise Saunier Vivar
ELA Infos Supplément n° 106
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