L’adrénoleucodystrophie liée à l’X (ALD) est une maladie grave, allant de la forme inflammatoire fatale de démyélinisation cérébrale affectant les garçons (ALDc) à une atteinte périphérique dorsale affectant les adultes, l’adrénomyéloneuropathie (AMN). Il n’existe pas de thérapies efficaces pour l’adrénomyéloneuropathie, et la cause de l’adrénoleucodystrophie cérébrale est mal connue.

L’objectif est d’élaborer, de valider et d’utiliser un nouveau modèle de l’adrénoleucodystrophie dans la perspective de la découverte d’un traitement. Pour se faire, l’équipe de recherche utilisera le poisson zèbre, un modèle de petit vertébré, qui a des coûts faibles et permet de réaliser un criblage à haut débit, ce qui est impossible dans d’autres systèmes de vertébrés. Les poissons zèbres ont les mêmes gènes que les humains, y compris le gène ABCD1, responsable de l’adrénoleucodystrophie. Les données montrent que les poissons zèbres qui présentent la mutation du gène ABCD1 développent la maladie. Ils utilisent le modèle du poisson zèbre ALD pour valider un potentiel nouveau traitement, mieux comprendre son mécanisme d’action, et comprendre les causes de l’adrénoleucodystrophie cérébrale.

Projet financé par ELA à hauteur de : 98 841 €