L’adrénomyéloneuropathie est une maladie invalidante à long terme et pour laquelle aucun traitement n’est proposé aujourd’hui. En tant que maladie héréditaire, la correction génique est clairement nécessaire pour changer le cours de la maladie. Nous avons mis au point une technique pour importer une copie saine du gène défectueux directement dans le cerveau et la moelle épinière.

Nous l’avons testée chez des souris atteintes de la maladie et avons fait des découvertes clés sur un type de cellule essentiel à ce processus : les neurones qui se situent dans le cerveau et tout le long de la moelle épinière. Grâce à ces connaissances, nous avons amélioré la technique de transmission des gènes à l’aide de nouveaux vecteurs viraux.

Fait important, nous avons également établi des partenariats avec l’industrie qui pourrait nous accompagner dans la mise en place d’essais cliniques futurs. Au-delà de l’élaboration d’un traitement dont le besoin est immense, nos études nous permettent également de mieux comprendre les mécanismes biologiques de l’adrénomyéloneuropathie.

Projet financé par ELA à hauteur de : 92 300 €