La maladie de Krabbe (KD) est une forme de leucodystrophie progressive et fatale liée à un problème de stockage des lysosomes affectant habituellement les nourrissons et qui conduit au décès avant l’âge de deux ou trois ans. La greffe de cellules souches hématopoïétiques peut prolonger la survie à long terme et améliorer la qualité de vie du patient, mais ça n’est pas un traitement curatif. À l’aide de notre nouveau modèle animal de KD, nous identifierons quelles cellules cérébrales doivent être corrigées avec cette thérapie.

Projet financé par ELA à hauteur de : 71 082 €