ELA international donne la parole aux parents des enfants malades qui s’élèvent contre l’interruption programmée d’un traitement en cours d’évaluation Arrêt programmé en 2024 En 2012, la société Takeda démarrait un essai clinique pour évaluer l’efficacité d’une thérapie par enzyme de substitution (molécule TAK-611) dans la leucodystrophie métachromatique (MLD). ARead More →
Une maladie génétique rare et dévastatrice La leucodystrophie métachromatique (ou MLD pour Metachromatic LeukoDystrophy) est une maladie génétique rare, dont la fréquence est de 1 pour 45 000 naissances. Elle peut débuter dès l’enfance, à l’adolescence ou à l’âge adulte et entraîne un dysfonctionnement neurologique sévère affectant la motricité etRead More →
ELA International alerte sur l’importance du dépistage des leucodystrophies à la naissance. Diagnostiquée trop tard, Alice a perdu en moins d’un mois la parole, la mobilité… Suite à ce cataclysme, sa petite sœur Coline a pu être dépistée très tôt, avant même les premiers symptômes de la maladie. C’est ceRead More →
C’est dans un hôtel conférence au centre de Paris que le Conseil Scientifique d’automne s’est déroulé en présentiel le lundi 23 octobre 2023, pour la première fois depuis 3 ans. Les membres du conseil étaient heureux d’être rassemblés à nouveau pour une journée complète de travail qui a permis d’évaluerRead More →
Mathéo aurait pu guérir grâce à une thérapie génique inventée en France. Il en a été privé pour des raisons commerciales. Afin que cette histoire dramatique ne se reproduise pas, une maman d’ELA interpelle les Ministres de la Santé et de la Recherche ainsi que le Secrétaire Général pour l’investissementRead More →
ELA International a renouvelé le colloque Familles/Chercheurs en virtuel, un évènement ouvert à la communauté internationale des patients concernés par une leucodystrophie. Une traduction simultanée en cinq langues (Allemand, Anglais, Espagnol, Français, Italien) a permis à tous de pouvoir suivre les interventions en direct. Les vidéos du colloque sont disponibles.Read More →
ELA international, partenaire du programme NG4Leuko mené par Vivi Heine, professeur en neuroscience au Centre Universitaire Médical d’Amsterdam aux Pays Bas, a organisé un meeting de bilan à Paris qui a réuni les 5 équipes européennes de chercheurs impliquées dans ce programme. Après un dîner convivial dans une brasserie typiquementRead More →
Dans le prolongement du symposium organisé par ELA International en septembre 2022 sur le thème de « L’innovation thérapeutique : quelles règles éthiques et quels accès ? », ELA international a décidé de réunir un comité d’éthique de la recherche. Ce comité associe 11 experts de l’éthique, du droit, des sciences humaines, des représentantsRead More →
Dès sa création en 1992, ELA a noué des liens privilégiés avec Nathalie Cartier et a soutenu fortement ses travaux. Elle a participé à de nombreux événements pour soutenir les actions d’ELA et a participé au conseil scientifique d’ELA International de 2018 à 2022. A une époque où la thérapieRead More →
Avec la mobilisation des familles, l’implication des équipes de recherche et des équipes ELA, et sous l’impulsion du cabinet ARGO santé, une étude sur l’impact de l’adrénoleucodystrophie cérébrale sur la qualité de vie des patients et de leur famille a été menée sur la plateforme Leuconnect. L’outil a permis leRead More →
