International
Signez la pétition “sauver des enfants privés de traitement pour des raisons commerciales”
Mathéo aurait pu guérir grâce à une thérapie génique inventée en France. Il en a été privé pour des raisons commerciales.
Afin que cette histoire dramatique ne se reproduise pas, une maman d’ELA interpelle les Ministres de la Santé et de la Recherche ainsi que le Secrétaire Général pour l’investissement France-2030, au travers d’une pétition soutenue par l’association.
Sauvez des enfants privés de thérapie génique pour des raisons commerciales
Je m’appelle Élodie Jourdan. Je suis la maman d’un petit Mathéo âgé aujourd’hui de 8 ans. Mon fils était en pleine forme jusqu’à ses premiers vomissements à répétition. Après des examens plus poussés, on a appris qu’il était porteur d’une leucodystrophie, une maladie neurodégénérative extrêmement grave qui peut détruire en quelques mois le cerveau d’un enfant jusque-là bien portant. En novembre 2020, à l’occasion d’une IRM, on remarque une petite lésion au niveau de son cerveau. Mathéo ne présente encore aucun symptôme, mais ce signe indique que la maladie progresse. Il faut la stopper à tout prix. Il n’y a pas de temps à perdre.
Les médecins nous proposent alors un tout nouveau traitement, une greffe par thérapie génique appelée “Skysona”, qui peut guérir Mathéo.
Une greffe est un traitement lourd. Mais la thérapie génique a démontré son efficacité et ses avantages par rapport à une greffe classique : pas besoin de donneur compatible, pas de risques de rejet, un retour à la normale rapide après 6 semaines d’hospitalisation, et pas de traitement post-opératoire à vie.
Nous n’avons pas hésité. Nous avons fait tous les examens nécessaires, et puis, huit jours avant de démarrer le processus de la greffe, nous avons appris la mauvaise nouvelle : le laboratoire américain qui possède les droits de commercialisation décide brutalement de se retirer de France et d’Europe et de se recentrer sur le marché américain pour des raisons “commerciales”.
Mathéo ne bénéficiera pas de cette thérapie génique …
Les autres petits européens non plus… C’est d’autant plus inacceptable que cette innovation est née en France avec des fonds importants de l’Association Européenne contre les Leucodystrophies (ELA) et de la recherche publique.
Le coup est rude, entre déception et larmes inconsolables.
En l’absence du Skysona, les médecins nous proposent une greffe classique pour injecter à Mathéo les cellules d’un donneur compatible. Elle a lieu en octobre 2021, mais hélas il faut se rendre à l’évidence : la greffe a été rejetée. Un cauchemar. Une deuxième greffe est réalisée fin mars 2022. Mais Mathéo est fragile, des infections attaquent son cœur, ses reins, sa rate, ses poumons, son foie. Notre petit garçon se bat, malgré la perte de la vue d’un œil.
Fin octobre 2022, nous apprenons que la maladie continue d’évoluer malgré la greffe, de nouvelles lésions au cerveau apparaissent. Nous continuons d’espérer que la greffe finira par la stopper définitivement. Nous croisons les doigts, il n’y a plus que ça à faire…
• Comment ne pas s’indigner quand on sait que ce traitement n’est plus disponible en Europe alors que Mathéo aurait dû en bénéficier ?
• Comment ne pas s’indigner quand on sait que d’autres thérapies géniques tout aussi onéreuses sont prises en charge dans d’autres maladies génétiques.
• Comment ne pas anticiper l’augmentation rapide et prévisible des traitements innovants dans les maladies rares.
• Comment ne pas s’indigner que l’on condamne des enfants dans l’indifférence générale alors qu’on dispose d’un traitement efficace ?
Je ne veux pas que notre histoire douloureuse arrive à d’autres enfants, d’autres parents. C’est pour eux que j’ai décidé de lancer cette pétition. C’est pour eux que je vous demande de la signer massivement. Tous Ensemble nous pouvons encore changer les choses.
Je demande, à François Braun, Ministre de la Santé, à Sylvie Retailleau, Ministre de la Recherche, et à Bruno Bonnell, Secrétaire Général pour l’investissement-France 2030 :
• de créer au premier trimestre 2023 un fond spécial à hauteur de 10 millions d’euros, afin de permettre aux enfants atteints de leucodystrophie qui pourraient bénéficier du Skysona d’être soignés aux États-Unis. Ce montant sera à renouveler tant qu’une solution pérenne sur le territoire français ou européen n’aura pas pris le relai.
• de produire le Skysona en France, en concertation avec le laboratoire américain ou en ayant recours à une licence d’office qui permettrait à un tiers de le produire.
Merci d’être nombreux à soutenir la démarche de cette maman en signant la pétition et en la relayant sur les réseaux sociaux.
Signez la pétition “sauver des enfants privés de traitement pour des raisons commerciales”[:en]Sign the petition to save children from being denied treatment for commercial reasons
Mathéo could have been cured with a gene therapy invented in France. He was denied treatment for commercial reasons.
To prevent this story from happening again, a mother of ELA calls out the French Ministers of Health and Research, as well as the Secretary General for Investment-France 2030 through a petition supported by the association.
Save children from being denied treatment for commercial reasons
My name is Élodie Jourdan. I am the mother of a little Mathéo, now 8 years old. My son was in great shape until he started vomiting repeatedly. After further examination, we learned that he was a carrier of leukodystrophy, an extremely serious neurodegenerative disease that can destroy the brain of a previously healthy child within months. In November 2020, an MRI scan revealed a small lesion in his brain. Mathéo has no symptoms yet, but this sign indicates that the that the disease is progressing. It must be stopped at all costs. There is no time to lose.
So, the doctors offered us a brand new treatment, a gene therapy transplant called “Skysona”, which can cure Mathéo.
A transplant is a heavy treatment. But gene therapy has demonstrated its effectiveness and advantages over a conventional transplant: no need for a compatible donor, no risk of rejection, a rapid return to normality after 6 weeks in hospital, and no lifelong post-operative treatment.
We did not hesitate. We did all the necessary tests, and then, eight days before starting the transplant process, we got the bad news: the American laboratory that owns the marketing rights suddenly decided to leave France and Europe and to refocus on the American market for “commercial” reasons.
Mathéo will not benefit from this gene therapy…
Neither will the other European young ones… This is all the more unacceptable as this innovation was born in France with substantial funding from the European Leukodystrophy Association (ELA) and public research.
The blow is hard, between disappointment and inconsolable tears.
In the absence of Skysona, the doctors offered us a classic transplant to inject Mathéo with cells from a compatible donor. It took place in October 2021, but alas, it was clear that the transplant had been rejected. A nightmare. A second transplant was performed at the end of March 2022. But Mathéo was fragile, and infections attacked his heart, his kidneys, his spleen, his lungs and his liver. Our little boy fought, despite losing sight in one eye.
At the end of October 2022, we learned that the disease was continuing to progress despite the transplant, with new brain lesions appearing. We continue to hope that the transplant will eventually stop it for good. We’re keeping our fingers crossed, there’s nothing else we can do…
• How can we not be indignant when we know that this treatment is no longer available in Europe, even though Mathéo should have benefited from it?
• How can we not be indignant when we know that other gene therapies for other genetic diseases that are just as expensive are funded?
• How can we not anticipate the rapid and predictable increase in innovative treatments for rare diseases?
• How can we not be indignant that children are being condemned to general indifference when an effective treatment is available?
I don’t want our painful story to happen to other children and other parents. It is for them that I have decided to launch this petition. It is for them that I ask you to sign it en masse. Together we can still make a difference.
I have asked François Braun, Minister of Health, Sylvie Retailleau, Minister of Research, and Bruno Bonnell, Secretary General for Investment-France 2030:
• to create a special fund of up to 10 million euros in the first quarter of 2023, to enable children with leukodystrophy who could benefit from Skysona to be treated in the USA. This amount will have to be renewed as long as a permanent solution on French or European territory has not taken over.
• to produce Skysona in France, either in consultation with the American laboratory or through an ex-officio licence that would allow a third party to produce it.