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Le tout premier traitement contre la maladie d’Alexander approuvé aux États-Unis

Le zilganersen (Zanvastro™) est le premier traitement contre la maladie d’Alexander (AxD) destiné aux adultes et aux enfants. Cette leucodystrophie touche environ 1 enfant sur 3 millions (estimation japonaise).

Lorsque la maladie se manifeste, elle attaque la myéline, la gaine protectrice qui entoure le système nerveux. Les symptômes peuvent parfois se développer rapidement : troubles cognitifs, épilepsie, troubles moteurs et symptômes neurologiques qui apparaissent presque du jour au lendemain…

Cette approbation par la FDA (agence américaine du médicament) marque une étape cruciale pour les patients et leurs familles. ELA International s’efforce désormais de rendre ce traitement plus largement accessible à travers l’Europe dès que possible.

Une source d’espoir pour les familles