3 essais cliniques prometteurs
Des progrès ont été réalisés au cours de ces 27 années, avec la découverte de nouveaux gènes, de biomarqueurs et de nouvelles approches thérapeutiques, dont les chercheurs peuvent être fiers. Aujourd’hui, nous sommes à l’aube des premiers traitements, grâce aux espoirs suscités par plusieurs premiers essais cliniques sur des enfants et des adultes malades.
Un premier appel d’offres pour les femmes atteintes de leucodystrophie (PMD – ALD) :
• Subvention ELA : 500 000 euros
Essai de traitement pour les enfants atteints de leucodystrophie de Pelizeus-Merzbacher (PMD)
• Subvention ELA : 500 000 euros
Un essai de traitement du syndrome CACH, la leucodystrophie des 2 jumeaux Nathan et Noé
• Subvention ELA : 500 000 euros