3 essais cliniques prometteurs lancés en 2020
Durant ces 27 années des progrès ont été réalisés : découverte de nouveaux gènes, de biomarqueurs, de nouvelles approches thérapeutiques… dont les chercheurs peuvent être fiers. Nous sommes aujourd’hui, à l’aube des premiers traitements grâce aux espoirs engendrés par plusieurs premiers essais cliniques sur des personnes malades enfants et adultes.
Un premier appel d’offre lancé en 2020 sur les femmes porteuses de leucodystrophie (PMD – ALD) :
• Dotation ELA : 500 000 €
• Début attendu : 2021
Un essai de traitement chez des enfants atteints de la leucodystrophie de Pelizeus-Merzbacher (PMD)
• Dotation ELA : 500 000 €
• Début attendu : fin de l’année 2020 – 2021 ?
Un essai de traitement dans le syndrome CACH, la leucodystrophie de Nathan et Noé
Dotation ELA : 500 000 €
• Début attendu : 1er semestre 2020
