Une maladie génétique rare et dévastatrice

La leucodystrophie métachromatique (ou MLD pour Metachromatic LeukoDystrophy) est une maladie génétique rare, dont la fréquence est de 1 pour 45 000 naissances. Elle peut débuter dès l’enfance, à l’adolescence ou à l’âge adulte et entraîne un dysfonctionnement neurologique sévère affectant la motricité et les fonctions cognitives et pouvant conduire au décès.

Libmeldy : un traitement innovant

Pour les enfants ne pouvant pas bénéficier d’une greffe de moelle osseuse, le seul espoir des familles repose sur la thérapie génique : les cellules souches du patient sont prélevées et corrigées en laboratoire avant d’être réinjectées. Le Libmeldy a été mis au point en Italie et a nécessité plus de dix ans de recherche. Une quarantaine d’enfants européens ont pu recevoir le traitement au cours des essais cliniques réalisés pour vérifier la sûreté et l’efficacité de la thérapie. Depuis, ce traitement a reçu l’autorisation de mise sur le marché européen en 2021.

Un enjeu de santé européen

Au moment où nous écrivons ces lignes, cela porte à 11 le nombre de pays européens qui ont accepté de rembourser de manière pérenne ce traitement par thérapie génique qui a fait ses preuves et sauvé des vies : l’Allemagne, la Belgique, le Danemark, la Finlande, l’Irlande, l’Islande, l’Italie, la Norvège, les Pays-Bas, le Royaume-Uni et la Suède.

Remboursement du Libmeldy en Europe (2024)

En France, le traitement est disponible sous un régime dérogatoire : l’accès précoce. Ce dispositif n’est pas pérenne ni garanti dans le temps.

“Le patient doit toujours passer en premier, surtout lorsqu’une vie est en jeu, et le gouvernement doit alors tout mettre en œuvre pour cela. Et c’est pourquoi nous devons coopérer beaucoup plus en Europe…”

Frank Vandenbroucke, ministre belge de la Santé et des Affaires sociales (Janvier 2024)

« L’annonce d’aujourd’hui de l’approbation du remboursement de Libmeldy dans nos trois pays donne de l’espoir aux familles qui peuvent désormais accéder à ce médicament qui change la vie… ». 

Stephen Donnelly T.D., ministre irlandais de la Santé (Janvier 2024)

« Ce résultat positif est une excellente nouvelle pour les patients atteints de MLD et leurs familles. Cette collaboration entre la Belgique, l’Irlande et les Pays-Bas montre une fois de plus l’intérêt de la collaboration de nos pays dans le cadre de la négociation des prix… »

Conny Helder, ministre néerlandaise de la Santé, du Bien-être et des Sports (Janvier 2024)

Une victoire importante pour les enfants et les familles d’ELA

ELA International a financé de nombreuses recherches sur la leucodystrophie métachromatique, contribuant ainsi à la découverte de ce nouveau traitement. Son action ne se limite pas à la recherche. Dans les 7 pays où elle est présente, ELA accompagne aussi les familles au quotidien.

Nous nous réjouissons que ce traitement qui sauve des vies, devienne accessible à un plus grand nombre de patients en Europe. L’Espagne, la Suisse et d’autres pays européens manquent encore à l’appel, pour le plus grand désarroi des familles concernées. C’est pourquoi nous suivons avec attention les négociations réalisées entre toutes les parties prenantes.