Grâce à l’investissement massif d’ELA dans la recherche sur l’ALD cérébrale, l’équipe du Pr. Patrick Aubourg et le Dr. Nathalie Cartier publient en 2009 les premiers résultats d’un essai de thérapie génique sur l’adrénoleucodystrophie cérébrale mené en France. Ces travaux ont ensuite été poursuivis à l’international par le laboratoire Bluebird Bio qui a réalisé l’essai de phase 2/3.
Aujourd’hui le Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) de l’Agence européenne du médicament (EMA) donne un avis favorable pour une autorisation de mise sur le marché de la thérapie génique pour le traitement de l’adrénoleucodystrophie cérébrale.

C’est une avancée majeure dans le traitement de l’adrénoleucodystrophie.

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