La fondation ULF aux Etats-Unis, en partenariat avec ELA international, organise un colloque virtuel, Unlock CTX, axé sur la leucodystrophie xanthomatose cérébrotendineuse CTX, dans le cadre du programme Patient-Focus Drug Development (PFDD) porté l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA).
Ce colloque se tiendra le 14 septembre 2021 sous la forme d’une demi-journée de colloque virtuel, permettant aux patients et aux aidants du monde entier d’y participer sans avoir à se déplacer.
La maladie CTX est une maladie extrêmement rare qui affecte la capacité du corps à métaboliser les graisses connues sous le nom de cholestérols, ayant une sévérité et un impact progressifs sur la qualité de vie.
Un diagnostic tardif et l’impossibilité de recevoir un traitement en amont de l’évolution de la maladie, peuvent avoir des répercutions tragiques. Il n’existe pas de traitement curatif pour cette maladie, mais si le diagnostic est fait suffisamment tôt la progression de la maladie peut être ralentie ou stoppée.
L’objectif de ce colloque est de donner l’opportunité aux patients et aux aidants d’échanger sur leurs expériences de vie avec la maladie via des groupes de discussion modérés en direct, et de partager sur les traitements qui existent ou à venir.
Dans la continuité de ce colloque, un rapport sera établi à partir de « la voix des patients » et sera diffusé aux personnes qui sont concernées par cette maladie et à la communauté scientifique qui travaille sur la maladie CTX.
