Chaque semaine en Europe, 20 à 40 enfants naissent avec une forme de maladie rare appelée leucodystrophie qui attaque et détruit le système nerveux central (cerveau et moelle épinière) chez les enfants et les adultes. Mais la recherche s’améliore grâce à un don de 26200 € versé en 2018 à l’Association Européenne contre les Leucodystrophies (ELA). La totalité du montant a été allouée à un projet de recherche mené par Tanja Kuhlmann (Allemagne) sur l’une des leucodystrophies les plus fréquentes, le syndrome d’ataxie infantile avec hypomyélinisation centrale. Dans la variante la plus sévère de cette maladie héréditaire, les patients décèdent dans les 24 mois suivant la naissance et il n’existe pas encore de traitement efficace. Achevé en avril 2020, le projet de recherche a contribué à une meilleure compréhension des mécanismes de cette maladie.
Créée en 1992 en France, l’Association Européenne contre les Leucodystrophies (ELA) sensibilise le public, assiste et soutient les familles touchées et stimule le développement de la recherche sur ces maladies génétiques rares, progressives, métaboliques. Dans un domaine où les financements publics sont rares et les investissements de l’industrie pharmaceutique sont encore plus modestes compte tenu du faible intérêt commercial, ELA est le premier financeur de la recherche sur les leucodystrophies. À ce jour, 537 projets de recherche ont été financés pour un montant total de 45,5 millions d’euros.
Photo de 2018 montrant le président d’ELA International , Guy Alba, et la vice-présidente de la BEI, Emma Navarro.
