Des données préliminaires ont montré que le médicament MD1003 pouvait stopper la progression de la maladie chez des patients atteints de sclérose en plaques (SEP) primaire ou secondaire progressive et améliorer leurs symptômes. Parmi les 23 patients souffrant d’une SEP progressive traités en moyenne 9,2 mois avec le médicament MD1003, 21 patients (soit 91,3 % d’entre eux) se sont améliorés. Les effets positifs du médicament MD1003 pourraient être liés à une augmentation de la production d’énergie dans les neurones démyélinisés et une stimulation de la réparation de la myéline. L’analyse de deux essais cliniques rassemblant 250 patients souffrant de SEP progressive est actuellement en cours et devraient confirmer les résultats précédents.

L’adrénomyéloneuropathie (AMN) et la SEP progressive présentent des similarités dont un problème énergétique secondaire conduisant à une dégénérescence axonale progressive. Un patient atteint d’AMN a été traité avec le médicament MD1003 pendant 5 mois et a montré une amélioration clinique comparable aux effets observés dans la SEP progressive. Les objectifs de l’essai sont d’évaluer l’efficacité et l’innocuité du médicament MD1003 chez les patients souffrant d’AMN. Soixante patients issus de 4 centres différents (deux en France, un en Espagne, et un en Allemagne) seront initialement divisés en 2 groupes : un groupe de 20 patients recevra un placebo tandis que le deuxième groupe de 40 malades recevra le médicament MD1003. L’étude contre placebo durera 12 mois et sera suivie d’une phase d’extension de 12 mois où tous les patients recevront le médicament. Le critère d’évaluation principal mesurera, avant et après 12 mois de traitement, le changement moyen observé lors du test de marche 2MWT mesurant la distance parcourue en 2 minutes. Les critères d’évaluation secondaires comprendront :

• le test de marche TW25FW mesurant le temps de marche sur une distance d’environ 8 mètres,
• le temps pour se lever et marcher (ou test de la chaise chronométrée)
• les questionnaires sur la qualité de vie Euroqol ED-5D et MOS SF-36
• un questionnaire sur la fonction urinaire Qualiveen.

Des analyses exploratoires seront également conduites dans certains centres comme des IRMs, la mesure de la vitesse de conduction nerveuse et l’évaluation de la force musculaire. Le recrutement de la totalité des patients sera terminé mi-juin 2015.