Mathéo aurait pu guérir grâce à une thérapie génique inventée en France. Il en a été privé pour des raisons commerciales.
Afin que cette histoire dramatique ne se reproduise pas, une maman d’ELA interpelle les Ministres de la Santé et de la Recherche ainsi que le Secrétaire Général pour l’investissement France-2030, au travers d’une pétition soutenue par l’association.
Sauvez des enfants privés de thérapie génique pour des raisons commerciales
Je m’appelle Élodie Jourdan. Je suis la maman d’un petit Mathéo âgé aujourd’hui de 8 ans. Mon fils était en pleine forme jusqu’à ses premiers vomissements à répétition. Après des examens plus poussés, on a appris qu’il était porteur d’une leucodystrophie, une maladie neurodégénérative extrêmement grave qui peut détruire en quelques mois le cerveau d’un enfant jusque-là bien portant. En novembre 2020, à l’occasion d’une IRM, on remarque une petite lésion au niveau de son cerveau. Mathéo ne présente encore aucun symptôme, mais ce signe indique que la maladie progresse. Il faut la stopper à tout prix. Il n’y a pas de temps à perdre.
Les médecins nous proposent alors un tout nouveau traitement, une greffe par thérapie génique appelée “Skysona”, qui peut guérir Mathéo.
Une greffe est un traitement lourd. Mais la thérapie génique a démontré son efficacité et ses avantages par rapport à une greffe classique : pas besoin de donneur compatible, pas de risques de rejet, un retour à la normale rapide après 6 semaines d’hospitalisation, et pas de traitement post-opératoire à vie.
Nous n’avons pas hésité. Nous avons fait tous les examens nécessaires, et puis, huit jours avant de démarrer le processus de la greffe, nous avons appris la mauvaise nouvelle : le laboratoire américain qui possède les droits de commercialisation décide brutalement de se retirer de France et d’Europe et de se recentrer sur le marché américain pour des raisons “commerciales”.
Mathéo ne bénéficiera pas de cette thérapie génique …
Les autres petits européens non plus… C’est d’autant plus inacceptable que cette innovation est née en France avec des fonds importants de l’Association Européenne contre les Leucodystrophies (ELA) et de la recherche publique.
Le coup est rude, entre déception et larmes inconsolables.
En l’absence du Skysona, les médecins nous proposent une greffe classique pour injecter à Mathéo les cellules d’un donneur compatible. Elle a lieu en octobre 2021, mais hélas il faut se rendre à l’évidence : la greffe a été rejetée. Un cauchemar. Une deuxième greffe est réalisée fin mars 2022. Mais Mathéo est fragile, des infections attaquent son cœur, ses reins, sa rate, ses poumons, son foie. Notre petit garçon se bat, malgré la perte de la vue d’un œil.
Fin octobre 2022, nous apprenons que la maladie continue d’évoluer malgré la greffe, de nouvelles lésions au cerveau apparaissent. Nous continuons d’espérer que la greffe finira par la stopper définitivement. Nous croisons les doigts, il n’y a plus que ça à faire…
• Comment ne pas s’indigner quand on sait que ce traitement n’est plus disponible en Europe alors que Mathéo aurait dû en bénéficier ?
• Comment ne pas s’indigner quand on sait que d’autres thérapies géniques tout aussi onéreuses sont prises en charge dans d’autres maladies génétiques.
• Comment ne pas anticiper l’augmentation rapide et prévisible des traitements innovants dans les maladies rares.
• Comment ne pas s’indigner que l’on condamne des enfants dans l’indifférence générale alors qu’on dispose d’un traitement efficace ?
Je ne veux pas que notre histoire douloureuse arrive à d’autres enfants, d’autres parents. C’est pour eux que j’ai décidé de lancer cette pétition. C’est pour eux que je vous demande de la signer massivement. Tous Ensemble nous pouvons encore changer les choses.
Je demande, à François Braun, Ministre de la Santé, à Sylvie Retailleau, Ministre de la Recherche, et à Bruno Bonnell, Secrétaire Général pour l’investissement-France 2030 :
• de créer au premier trimestre 2023 un fond spécial à hauteur de 10 millions d’euros, afin de permettre aux enfants atteints de leucodystrophie qui pourraient bénéficier du Skysona d’être soignés aux États-Unis. Ce montant sera à renouveler tant qu’une solution pérenne sur le territoire français ou européen n’aura pas pris le relai.
• de produire le Skysona en France, en concertation avec le laboratoire américain ou en ayant recours à une licence d’office qui permettrait à un tiers de le produire.
