Une première étude consacrée à l’impact de la leucodystrophie métachromatique (MLD) sur la vie des familles est ouverte sur Leuconnect !

En partenariat avec ELA International, et accompagné par le cabinet ARGO Santé, cabinet d’étude et de conseil en santé, ORCHARD Therapeutics lance une étude qui porte sur le vécu des parents d’enfants atteints de MLD n’ayant pas été traités par thérapie génique. L’objectif de cette étude est de mieux comprendre l’évolution de la maladie et de mesurer l’impact de la maladie sur la qualité de vie et son incidence sur le quotidien des familles.

Cette étude s’adresse aux familles concernées par la leucodystrophie métachromatique résidant en France. Elle a déjà été menée dans d’autres pays et s’inscrit dans une démarche plus large.

Elle se déroulera en deux temps, avec un premier questionnaire adressé aux parents qui seront inclus dans cette étude, et un entretien qui permettra de recueillir anonymement les témoignages des familles.

Cette étude est menée sur la plateforme Leuconnect.

Si vous ne l’avez pas déjà fait, venez découvrir la plateforme et rejoignez la cohorte dès maintenant  en vous inscrivant sur Leuconnect à partir de ce lien :
https://www.leuconnect.com

Des vidéos pédagogiques et des articles « pratiques » sont à votre disposition sur la plateforme pour vous accompagner dans votre démarche.

Les informations générales de l’étude sont accessibles à tous en consultant la page d’actualité de Leuconnect ou en cliquant directement sur ce lien : Étude MLD

Parce que l’expertise des familles concernées par les leucodystrophies est essentielle pour la recherche, il est important de faire partie de la cohorte de Leuconnect, pour participer à des études en ligne et rester en contact avec la communauté.

Cette première étude en ligne ouvre la voie à d’autres études déjà en préparation et bientôt disponibles.