À l’occasion de cette journée, ELA International a lancé une campagne d’information sur les leucodystrophies et une collecte de dons. Toutes les antennes d’ELA en Belgique, France, Allemagne, Italie, Luxembourg, Espagne et Suisse ont partagé cette campagne sur les réseaux sociaux et dans la presse, soutenue par la diffusion du spot Zidane, entraîneur des chercheurs..
Les leucodystrophies sont des maladies rares
Les leucodystrophies sont des maladies neurologiques génétiques rares affectant la substance blanche du système nerveux, la myéline. Elles ont pour conséquence la perte de toutes les fonctions vitales et causent de graves handicaps physiques et mentaux chez les enfants. 20 à 40 enfants en Europe naissent atteints d’une Leucodystrophie avec des symptômes qui peuvent apparaître dès la première année de vie et s’aggravent progressivement à mesure que l’enfant grandit. Très peu de traitements sont actuellement disponibles pour ces maladies rares. Des études en cours offrent des espoirs.
ELA International réunit des chercheurs du monde entier
ELA International qui réunit des chercheurs du monde entier, coordonne la recherche sur les leucodystrophies et fait le choix de concentrer ses financements sur des programmes le plus appliqués à l’amélioration de l’état de santé des malades. Cet objectif peut être atteint par des études/projets visant la compréhension des mécanismes de la maladie, l’histoire naturelle de la maladie notamment à travers la découverte d’outils d’évaluation de la maladie et de biomarqueurs et la réalisation d’essais cliniques.
ELA, une contribution à la recherche depuis 1992
En vingt-neuf ans, ELA a contribué à l’identification de ces maladies rares, la compréhension de nouveaux mécanismes, le développement de méthode d’analyse du génome de nouvelle génération et aussi quelques révolutions thérapeutiques comme la greffe de cellules souches hématopoïétiques ou la thérapie génique. La voie de la thérapie génique progresse et ELA a depuis plusieurs années favorisé son développement. Cette approche thérapeutique reste un réel espoir pour les patients atteints de certaines formes de Leucodystrophie.
Le financement de la recherche en période de pandémie
Si la crise a affecté bon nombre de travaux de recherche en cours, certains d’entre eux ont été ralentis, voire suspendus pendant plusieurs mois. La pandémie a aussi de lourdes conséquences comme le report de certains essais cliniques soutenus par ELA. Cette situation contraste avec les sommes considérables investies en un temps record par les États et les laboratoires privés pour la découverte d’un vaccin anti-covid19. Dans ce contexte difficile ELA redouble de vigilance et de combativité pour continuer à faire parler des leucodystrophies au niveau international.
Les familles d’ELA acteurs de la recherche
Avec ELA, la mobilisation des malades et de leurs proches est sans faille, pour contribuer à̀ la recherche sur les maladies rares, et s’inscrit aussi dans un profond changement de la relation entre les médecins et les patients en donnant une place d’acteur aux patients et à leur famille via les rencontres familles/chercheurs, les symposiums de recherche internationaux, Leuconnect…
